Чешские специалисты Клиники детской неврологии Карлова университета (Прага, Чешская Республика) успешно освоили системное генетическое лечение спинально-мышечной атрофии у детей.
Максик и его родители воспользовались возможностью пройти инновационный курс лечения и победить опасный недуг. Ребенок имел подтвержденный диагноз спинально-мышечная атрофия. Данное заболевание представляет собой генетическое отклонение, провоцирующее мышечную слабость, затрагивает небольшую часть популяции. Но оно приносит несчастье семьям, затрагивая в первую очередь детей. Если бы Максик не получил лечение, мышечная слабость со временем бы усугубилась, а Максик бы стал зависим от вентиляции легких и даже нарушение функции глотания.
Но к счастью сейчас уже доступно полноценное лечение. С 2019 г ребенок проходил медикаментозную терапию, но наконец смог получить генетическое лечение. Подготовка требовала соблюдения строгих правил транспортировки и хранения (при -75 Со), а также подготовки к введению генетического препарата. Доза подбирается индивидуально, в зависимости от массы тела. Введение осуществлялось при помощи инъекционной системы под наблюдением специалистов.
При помощи одноразовой инъекции Максику был введен генный вектор, несущий «правильную» генетическую информацию. Это позволяет исправить генетические отклонения за счет их компенсации здоровым ДНК, не только остановить усугубление состояния здоровья, но и добиться значительного улучшения.
Партнёрский материал